Đóng góp mới nhất của dự án chính là đã tổng hợp được 14 dẫn chất có tác dụng ức chế HDAC-2 và có hoạt tính ức chế mạnh trên các dòng tế bào ung thư (đại tràng, tiền liệt tuyến và tuyến tụy).
Con đường rất xa từ nghiên cứu đến sản phẩm
Nhóm học sinh chuyên hóa bắt đầu nghiên cứu đề tài từ tháng 5.2015. Sau gần 2 năm miệt mài tâm huyết dưới sự hướng dẫn của GS-TS Nguyễn Hải Nam - Khoa Hóa Dược - Trường ĐH Dược Hà Nội. Hai nữ sinh đã thực hiện thành công giai đoạn tiền lâm sàng dự án “Thiết kế, tổng hợp và thử tác dụng kháng ung thư của một số dẫn chất acid hydroxamic mới mang khung 2-oxoindolin hướng ức chế histon deacetylase”.
Có thể hình dung, hiện nay trong chế thuốc ung thư có 2 xu hướng là phát triển thuốc mới theo phương pháp truyền thống và phát triển thuốc mới theo mục tiêu phân tử. Phương pháp thứ hai (phương pháp phân tử) có ưu điểm là rút ngắn thời gian và giảm chi phí đáng kể. Ở phương pháp này, Histone deacetylase (HDAC) là một mục tiêu phân tử điển hình và tiềm năng trong thiết kế thuốc điều trị ung thư. Do vậy tổng hợp các chất ức chế HDAC đang trở thành các tác nhân chống ung thư đầy triển vọng.
Đóng góp mới nhất của dự án do Đan Khuê và Nam Anh thực hiện chính là đã tổng hợp được 14 dẫn chất có tác dụng ức chế HDAC-2 và có hoạt tính ức chế mạnh trên các dòng tế bào ung thư (đại tràng, tiền liệt tuyến và tuyến tụy). Qua sàng lọc, Nam Anh và Đan Khuê phát hiện chất 5e có tác dụng ức chế mạnh nhất trên các dòng tế bào thử nghiệm, mạnh hơn các loại thuốc trị ung thư trên thị trường từ 5-8 lần và chưa có công bố nào ở Việt Nam cũng như thế giới.
Từng chứng kiến những đau đớn, khổ sở của bệnh nhân ung thư trong dịp đi từ thiện cùng trường đến một bệnh viện trị ung thư ở Hà Nội, 2 nữ sinh bị ám ảnh rất nhiều. Hơn nữa, thuốc điều trị ung thư phải nhập ngoại giá đắt và không phù hợp với quá trình điều trị lâu dài của người bệnh… Những bất cập đó thôi thúc hai bạn trẻ nảy ra ý tưởng về dự án. Hai cô gái 9X dự định sẽ tiếp tục tập trung nghiên cứu để có thể đưa chất 5e vào làm thuốc điều trị ung thư trong thực tế với mong muốn tìm ra thuốc ức chế ung thư hiệu quả “made in Vietnam” với giá thành rẻ để người dân nghèo cũng có thể trị bệnh. Đây là điều rất đáng được hoan nghênh và cần được khuyến khích.
Năm 2016, nhóm nghiên cứu tại Bộ môn Bào chế - Trường Đại học Dược Hà Nội đã điều chế thành công thuốc chữa ung thư, thuốc chống nấm hướng đích bằng công nghệ bào chế liposome trong phạm vi phòng thí nghiệm. Đây là một phương pháp không chỉ làm tăng hiệu quả điều trị mà còn làm giảm độc tính của thuốc đối với cơ thể người bệnh, giảm chi phí điều trị bệnh.
Bà Phạm Thị Minh Huệ - chủ nhiệm đề tài - cho biết, nhóm nghiên cứu đã làm chủ công nghệ sản xuất thuốc điều trị ung thư và kháng nấm dạng tiêm liposome doxorubicin và amphotericin B thế hệ mới (thuốc hướng đích) quy mô phòng thí nghiệm, với giá thành chỉ bằng 25-30% so với thuốc cùng loại sản xuất tại Mỹ.
Qua thử nghiệm trên chuột mang tế bào ung thư người, với các tế bào ung thư phổi, đại tràng, lưỡi, tiền liệt tuyến cho thấy thuốc giúp giảm kích thước khối u rõ rệt, tương đương với sản phẩm thuốc hướng đích nhập ngoại, còn so với sản phẩm thông thường thì tỉ lệ chuột sống sau điều trị bằng thuốc mới nghiên cứu cao hơn hẳn.
Tại Việt Nam, có một số thuốc cùng có tác dụng điều trị các nhóm ung thư kể trên và cùng thế hệ thuốc hướng đích, việc nghiên cứu thành công tại VN mở ra cơ hội sản xuất được sản phẩm thế hệ mới tại VN và giảm giá thành điều trị vốn rất đắt đỏ, nhiều người bệnh nghèo không có cơ hội sử dụng thuốc thế hệ mới. Ở giai đoạn 2 của nghiên cứu này, mục đích là sản xuất thuốc trên quy mô lớn, tiến hành thử nghiệm lâm sàng trên người, thử tương đương sinh học và đưa thuốc ra thị trường.
Theo các chuyên gia, vấn đề nghiên cứu thuốc chống ung thư là một vấn đề hết sức cấp bách và cần thiết, bởi Việt Nam có tỉ lệ ung thư rất cao. Hơn nữa, thuốc điều trị ung thư rất đắt đỏ. Cụ thể như thuốc nhắm trúng đích trong điều trị ung thư, có những loại thuốc giá 1,3 triệu đồng/viên và phải dùng hằng ngày hay 500.000 đồng/viên, mỗi ngày dùng 4-8 viên. Thậm chí, có loại thuốc một liệu trình điều trị lên tới 180 triệu đồng.
Hy vọng vào thuốc ung thư “made in Vietnam”
Chia sẻ về những nghiên cứu này, GS-TS Nguyễn Hải Nam - Khoa Hóa Dược - Trường ĐH Dược Hà Nội - cho biết: “Đề tài của các em học sinh chuyên Hóa đã được thực hiện cách đây hơn 1 năm, đó là một phần rất nhỏ trong đề tài lớn của tôi. Hiện các em đã không còn tham gia vào dự án này nữa, để đảm bảo cho việc học tập và thi cử. Riêng về đề tài nghiên cứu thuốc ung thư, hiện tôi và các đồng nghiệp đang làm các thủ tục công bố bản quyền nên chưa thể chia sẻ chi tiết được. Việc thử nghiệm thuốc ung thư trên người là cả một vấn đề lớn, không hề đơn giản, phải mất rất nhiều thời gian. Trước đó, nghiên cứu phải được tiến hành trên chuột, thử độc tính... đó là cả một quá trình tốn nhiều thời gian, công sức”.
PGS-TS Nguyễn Bá Đức - nguyên GĐ Bệnh viện K, Phó Chủ tịch Hội Ung thư Việt Nam, một chuyên gia trong ngành điều trị ung thư cho rằng từ nghiên cứu, điều chế thuốc trong phòng thí nghiệm đến việc có được viên thuốc điều trị ung thư trong thực tiễn là cả một vấn đề lớn và không hề đơn giản chút nào. Các nghiên cứu về thuốc điều trị ung thư, cần được cổ vũ, hoan nghênh và giúp đỡ để các nhà nghiên cứu có động lực, sớm đưa ra các loại thuốc giá thành hợp lý giúp người bệnh nghèo. Tuy vậy, thuốc là thứ liên quan đến sức khỏe và tính mạng con người, phải hết sức thận trọng.
Còn PGS-TS Nguyễn Nghiêm Luật - nguyên là Trưởng bộ môn Hóa-Sinh Trường Đại Học Y Hà Nội cho rằng, quy trình để tạo ra thuốc chống ung thư không hề dễ dàng. Bởi vì cơ chế của quá trình gây nên ung thư có hàng trăm yếu tố tham gia vào, vì thế, ngắt được một yếu tố nhưng chưa chắc đã là chống được ung thư. Tôi không đi theo hướng đó, mà tôi đi theo hướng chẩn đoán sớm, để người ta cắt khối ung thư đi là khỏi, chứ còn để ung thư giai đoạn muộn, di căn rồi thì chẳng có thuốc nào chữa được cả”.
