Gen đột biến CCR5
Thế giới công bố căn bệnh đầu tiên là một người đàn ông sống tại Berlin (Đức). Ông bị mắc bệnh bạch cầu và nhiễm HIV, được chữa khỏi vào năm 2007. Trong gen của người này có một đột biến hiếm gặp, được gọi là CCR5.
Hơn 12 năm sau, ca bệnh nhân thứ 2 là một người Anh cũng vừa được công bố chữa khỏi căn bệnh HIV, bằng phương pháp ghép tế bào gốc. Mấy tuần trước, một trường hợp tương tự cũng được báo cáo bởi các nhà nghiên cứu đang điều trị cho một bệnh nhân nhiễm HIV tại Đức. Phương pháp điều trị vẫn là ghép tế bào gốc, thông qua việc ghép tủy xương. Đây là bệnh nhân thứ ba trên toàn thế giới được “chữa khỏi” HIV.
Hiện các nhà nghiên cứu đang tiếp tục theo dõi một vài bệnh nhân HIV khác và sẽ tiến hành việc ghép tủy xương của người có đột biến gen CCR5.
Trao đổi về vấn đề này, PGS.TS Trần Huy Thịnh (Đại học Y Hà Nội) cho biết: “Đối với các trường hợp nhiễm HIV, bản chất là virus HIV tấn công các tế bào miễn dịch, gây suy giảm hệ miễn dịch, vì thế bệnh nhân nhiễm HIV thường không bị tử vong vì virus HIV đó mà thường tử vong do các bệnh nhiễm trùng cơ hội khi bị suy giảm miễn dịch gây nên như lao phổi, tiêu chảy, nhiễm khuẩn ngoài da…
Bản thân tế bào miễn dịch được sản xuất bởi cơ quan tạo máu và với nguyên lý ghép tế bào gốc thì người ta hoàn toàn có khả năng thay thế các tế bào của cơ quan tạo máu để tạo ra các tế bào miễn dịch mới hoàn toàn, khôi phục thể trạng cho người bệnh.
Tuy nhiên, nếu virus HIV vẫn còn trong cơ thể, thì dù thay tế bào mới vào nó sẽ lại tiếp tục tấn công. Vậy không đảm bảo yêu cầu chữa khỏi. Nghiên cứu trên thế giới tìm ra một số cơ chế và một số loại đột biến miễn nhiễm với virus HIV, ví như đột biến gen CCR5 có khả năng kháng lại virus HIV. Như vậy, ghép tế bào gốc có mang gen đột biến CCR5, sẽ có cơ hội chữa khỏi bệnh HIV”.
Ghép tế bào gốc chữa nhiều bệnh ác tính
Cũng theo PGS.TS Trần Huy Thịnh, Việt Nam đã thực hiện ghép tế bào gốc để chữa trị các bệnh lý về máu ác tính từ nhiều năm nay. Ngoài ra, ghép tế bào gốc cũng được thực hiện trong điều trị một số bệnh lý ung thư hệ thống bạch huyết, suy giảm miễn dịch. Bệnh nhân có thể được ghép tế bào gốc tự thân hoặc ghép tế bào gốc đồng loài. Và nguồn tế bào gốc thường được lấy từ những nơi có lượng tế bào gốc phong phú như tủy xương, cuống rốn. Bệnh nhân được loại bỏ hoàn toàn các tế bào ác tính, ghép tế bào gốc tạo ra các dòng tế bào mới thay phế, phục hồi cho cơ thể.
Tuy nhiên, trong ghép tế bào gốc cũng có những nguy cơ xảy ra như mảnh ghép không mọc hay nhiễm khuẩn, dẫn đến nguy cơ tử vong cho bệnh nhân. Hiện tỉ lệ thành công ghép tế bào gốc tạo máu và điều trị là khoảng 40 - 60%, nhưng đã mở ra “ánh sáng cuối đường hầm” cho nhiều người bệnh. “Chính vì điều đó việc lựa chọn ghép tế bào gốc trong điều trị cần được cân nhắc cẩn thận và thường chỉ sử dụng khi bệnh nhân không có cơ hội điều trị nào khác tốt hơn” - ông Thịnh nói.
Tuy nhiên, ghép tế bào gốc để điều trị HIV mà thế giới vừa công bố liệu có ứng dụng ở Việt Nam hay không, ông Thịnh cho hay: “Việc Việt Nam có ứng dụng hay không phụ thuộc vào nhiều yếu tố. Ví như, nguồn cho tế bào gốc có chứa gen đột biến CCR5. Những tiến bộ trong công nghệ ghép tế bào gốc để nâng cao tỉ lệ thành công của phương pháp này. Hệ thống các văn bản pháp luật đưa ra những quy định, hướng dẫn cụ thể như thế nào trong việc ứng dụng ghép tế bào gốc trong điều trị bệnh… Bởi còn khá nhiều rủi ro và tỉ lệ thành công trong ghép tế bào gốc còn chưa cao nên giải pháp này chỉ ứng dụng ở những bệnh nhân có những đặc điểm bệnh lý phù hợp. Việc lựa chọn điều trị cần được cân nhắc cẩn thận. Do vậy với bệnh nhân HIV, vẫn có thể dùng thuốc ARV và duy trì cuộc sống bình thường trong nhiều năm, thì giải pháp này cần cân nhắc kỹ càng giữa rủi ro và lợi ích mang lại”.
