Tiến sĩ Bạch Quốc Khánh - Chủ tịch Hội Huyết học-Truyền máu Việt Nam - cho biết, đây là ca bệnh đầu tiên tại Việt Nam được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào CAR-T, mở ra cơ hội sống cho những bệnh nhân bạch cầu cấp hoặc ung thư hạch không còn đáp ứng với các phác đồ điều trị thường quy.
Theo mẹ của bệnh nhi Trần Bảo Chi, bệnh nhi được chẩn đoán mắc bệnh mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho lúc hơn 2 tuổi. Thời gian đầu, bé có biểu hiện đau bụng, đau chân, sốt... Dù đã đi kiểm tra tại một số cơ sở y tế nhưng không phát hiện ra bệnh. Sau đó, những cơn đau bụng, đau tay chân, sốt, nhiễm trùng máu... diễn ra thường xuyên. Lúc này, gia đình cho bé đi kiểm tra tại bệnh viện chuyên khoa và được kết luận mắc ung thư bạch cầu cấp dòng lympho.
Tháng 6.2023, bệnh nhi được tiếp nhận tại Bệnh viện Vinmec Times City để tiếp tục điều trị hóa chất và các công đoạn chuẩn bị tiếp nhận liệu pháp điều trị bằng tế bào miễn dịch T được chuyển nạp một loại gene nhân tạo (CART) giúp tìm và diệt các tế bào ung thư.
Sau nhiều lần hội chẩn trao đổi và thống nhất ý kiến với các đồng nghiệp của Bệnh viện Đa khoa quốc tế Vinmec và Viện Huyết học - Truyền máu Trung ương, GS.TS Nguyễn Thanh Liêm - Viện trưởng Viện nghiên cứu tế bào gốc Vinmec và nhóm nghiên cứu quyết định sử dụng liệu pháp tế bào CAR-T cho bệnh nhân vì đây là cơ hội sống cuối cùng của người bệnh.
GS.TS Nguyễn Thanh Liêm cho biết, ngày 19.7.2023, bệnh nhi được truyền tế bào CAR-T. Sau truyền mặc dù bệnh nhi đã xuất hiện các biểu hiện của hội chứng giải phóng cytokine nhưng đã được phát hiện và điều trị kịp thời. Sau 30 ngày, bệnh nhân tỉnh táo trở lại, sinh hoạt bình thường, không có dấu hiệu nhiễm độc thần kinh.
Qua hàng loạt kết quả kiểm tra gắt gao, bệnh nhân được kết luận không còn tế bào ung thư trong máu ngoại vi, kết quả sinh thiết tủy cho thấy, bệnh nhân lui bệnh hoàn toàn. Bệnh nhi đã hết sốt, tăng hơn 1 kg. Bệnh nhân được xuất viện ngày 21.8.2023.
TS Bạch Quốc Khánh cho hay, ung thư bạch cầu dòng lympho là một trong những bệnh ung thư phổ biến nhất ở trẻ em, phương pháp điều trị chuẩn cho đến nay với căn bệnh này bao gồm hóa trị, xạ trị, thuốc điều trị đích. Tuy nhiên, với các phác đồ điều trị chuẩn vẫn có khoảng 20% trẻ bị kháng thuốc hoặc tái phát. Các trẻ này thường tử vong trong một thời gian ngắn do các tế bào tăng sinh rất nhanh làm tắc mạch não và mạch của các nội tạng.
Cũng theo TS Bạch Quốc Khánh, liệu pháp này đã được cấp phép ở một số quốc gia trên thế giới trong điều trị ung thư bạch cầu cấp dòng lympho hoặc ung thư hạch (lymphoma) không đáp ứng với các phác đồ điều trị chuẩn, đạt kết quả tốt từ 60-80%.
Hiện nay, liệu pháp này tế bào CAR-T được điều trị cho người bệnh mắc ung thư bạch cầu dòng lympho. Thời gian tới, liệu pháp này sẽ được nghiên cứu áp dụng điều trị cho bệnh nhân mắc ung thư hạch, u đa tuỷ xương, bệnh tự miễn như Lupus ban đỏ hệ thống, viêm đa cấp...
